La première édition du téléthon, c'était en 1987. Quel regard posez-vous sur ce qui a été accompli depuis ?

Philippe Legrand : Un regard d'espoir ! Cela fait 29 ans que je suis impliqué auprès de l'AFM-Téléthon, mais je suis avant tout un papa. Mon fils Brice était atteint de la myopathie de Duchenne. Nous avons appris l'existence de la maladie à ses 7 ans, c'était en 1995. On nous a dit : Votre fils a une maladie des muscles. À l'époque, la recherche sur la myologie (partie de l'anatomie qui concerne les muscles) et sur les maladies rares était balbutiante. Nous savions que pour Brice, il n'y aurait pas de traitement. Et aujourd'hui, lors cette édition 2024, vous verrez le petit Sacha. Il a le même âge qu'avait Brice. Grâce à l'AFM-Téléthon, il a pu bénéficier d'un essai clinique à ses 2 ans. Il marche, il grimpe même aux arbres ! Le voilà, le chemin parcouru.

Nous ne pouvions pas attendre que d'autres trouvent des solutions. Alors l'AFM-Téléthon les a créées, grâce à la générosité des donateurs. Le généthon par exemple, le laboratoire pionnier de l’AFM-Téléthon, s’est imposé comme l’un des leaders de la thérapie génique des maladies rares. C’est là que sont construits des traitements révolutionnaires qui sauvent la vie d’enfants atteints d’amyotrophie spinale, mais aussi de maladies du système immunitaire, du sang, du foie, de la vision...

Sur quoi portent les recherches actuelles ?

P.L. : Guérir les maladies neuromusculaires, les maladies rares, évolutives, c’est la mission prioritaire de l’AFM-Téléthon, qui finance plus de 350 programmes de recherche chaque année. Les bénéfices de ces recherches sont aussi valables pour les maladies plus fréquentes, comme les insuffisances cardiaques, les maladies oculaires… La recherche actuelle s'oriente sur les cellules souches, pour construire de nouveaux traitements, et aussi sur le dépistage néonatal.

Par exemple, il était impossible jusqu'alors en France de dépister l'amyotrophie spinale avant la naissance. C'est une maladie génétique rare, souvent mortelle, entraînant une atrophie progressive des muscles. Sans traitement, 95 % des enfants atteints de la forme la plus grave décèdent avant l'âge de 2 ans. En 2022, l'AFM-Téléthon a lancé Depisma, une expérimentation du dépistage dans 81 maternités des régions Grand Est et Nouvelle Aquitaine. Grâce aux thérapies innovantes disponibles, il est possible de traiter efficacement les bébés avant même l’apparition des symptômes. Cette expérimentation a été une réussite et la Haute Autorité de Santé a autorisé la généralisation du dépistage systématique sur tout le territoire. C'est un pas de géant.

Est-ce pour cela que les dons restent indispensables ?

P.L. : Que ce soit clair : s'il n'y avait pas eu autant de dons depuis toutes ces années, la science n'aurait pas avancé aussi vite. La recherche, c'est vous qui la rendez possible. Et il reste tant de victoires à gagner ! Aujourd'hui, on recense 7 000 maladies rares, dont 80 % sont génétiques. Et nous n'avons de traitement que pour 5% d'entre elles. 

Et puis l'AFM-Téléthon, ce n'est pas que la recherche : c'est aussi l'accompagnement des malades et de leur famille. Faciliter l’accès au diagnostic, aux meilleures pratiques de soins, permettre au plus grand nombre de pouvoir participer aux essais cliniques qui se multiplient, c'est l’une des priorités de l’association. Ce n'est pas parce qu'on a une maladie évolutive qu'on ne peut pas vivre sa vie du mieux possible. Mon fils Brice, malgré sa myopathie, a fait des études et a obtenu son doctorat de biologie marine. Il l'a obtenu à titre posthume, car il est décédé quelques semaines avant sa soutenance, il y a 8 ans. Comme les oiseaux marins qu'il aimait tant, il était épris de liberté et toujours émerveillé par la vie. Il ne faut rien lâcher, pour nos jeunes. 

Serez-vous à Avesnes-sur-Helpe les 29 et 30 novembre ?

P.L. : Évidemment  ! Cela fait 12 ans qu'une ville du Nord n'avait pas été ambassadrice du Téléthon et le Département du Nord co-organise cet événement. En direct sur France Télévisions, il y aura 30 heures de défis, dont celui de Stéphane Plancke, atteint d'une myopathie des ceintures. Il va rouler 200 kilomètres à vélo depuis Bergues pour nous rejoindre à Avesnes ! On est tous mobilisés. La ville d'Avesnes a mis en ligne une cagnotte spéciale, complémentaire à celle du 36 37. Elle restera ouverte jusqu'en février. On compte sur vous !